干細(xì)胞研究以及干細(xì)胞再生治療的研究為當(dāng)前醫(yī)療技術(shù)無(wú)法治愈的疾病帶來(lái)新的希望，例如造血干細(xì)胞移植治療白血病、利用骨髓間充質(zhì)干細(xì)胞進(jìn)行骨修復(fù)等。然而，不可否認(rèn)，資本市場(chǎng)上存在盲目的干細(xì)胞應(yīng)用，如移植胚胎干細(xì)胞抗衰老，移植間充質(zhì)干細(xì)胞治療各類腫瘤疾病，這些盲目的應(yīng)用并沒(méi)有嚴(yán)謹(jǐn)?shù)目茖W(xué)研究數(shù)據(jù)來(lái)支持。


日前，美國(guó)FDA審查了美國(guó)R3干細(xì)胞公司的網(wǎng)站公布的干細(xì)胞治療相關(guān)的公告，R3公司利用干細(xì)胞治療肌萎縮側(cè)索硬化癥（ALS）、糖尿病、腎衰竭、萊姆病、帕金森病和中風(fēng)，F(xiàn)DA對(duì)該公司聲明的治療項(xiàng)目做出了警示問(wèn)題和建議。


首先，R3公司提供用于治療相關(guān)疾病的細(xì)胞不符合美國(guó)FDA生產(chǎn)許可證相關(guān)的要求，美國(guó)FDA認(rèn)為R3公司提供的細(xì)胞為藥物，需要滿足美國(guó)FDA藥品生產(chǎn)的要求，必須保證移植細(xì)胞的生產(chǎn)的安全有效。而此類許可證在美國(guó)管制十分嚴(yán)格。針對(duì)當(dāng)前國(guó)內(nèi)的干細(xì)胞治療，多數(shù)干細(xì)胞治療產(chǎn)品未獲得藥品的生產(chǎn)許可證，同時(shí)也要求相關(guān)部門盡快出臺(tái)干細(xì)胞治療產(chǎn)品的管理制度。


第二，美國(guó)FDA認(rèn)為，R3公司利用干細(xì)胞治療危及患者生命的疾病，該治療的有效性并沒(méi)有得到研究證實(shí)。根據(jù)美國(guó)FDA相關(guān)法例的要求，用于治療的藥品必須在治療前證明其安全并能夠達(dá)到預(yù)期的治療效果。即這些應(yīng)用都是未經(jīng)批準(zhǔn)的新用途，而且沒(méi)有得到證實(shí)其有效，一旦用于患者的治療，多數(shù)通過(guò)靜脈注射的給藥方式，出現(xiàn)安全問(wèn)題后果無(wú)法估量。我們是否也應(yīng)該出臺(tái)相關(guān)法規(guī)，要求用于臨床治療的干細(xì)胞必須要有嚴(yán)格的研究數(shù)據(jù)證明其預(yù)期效果的有效性，以此杜絕盲目的干細(xì)胞移植治療帶來(lái)的風(fēng)險(xiǎn)。


2017年美國(guó)FDA發(fā)布全面再生醫(yī)學(xué)政策框架，F(xiàn)DA正在采用基于風(fēng)險(xiǎn)的監(jiān)管方法來(lái)監(jiān)督再生醫(yī)學(xué)產(chǎn)品，同時(shí)考慮產(chǎn)品的管理方式以及疾病和病情，當(dāng)產(chǎn)品的使用不會(huì)引起報(bào)告的安全問(wèn)題或潛在的重大安全問(wèn)題時(shí)，它打算對(duì)2020年11月之前的某些產(chǎn)品行使酌情決定權(quán)，以適用于FDA的研究性新藥申請(qǐng)和上市前批準(zhǔn)要求。


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